Les néoplasmes myéloprolifératifs (NMP) forment un groupe de maladies rares de la moelle osseuse, responsables d’une surproduction de cellules sanguines. « Ce sont des pathologies chroniques et très hétérogènes », explique le Dr Adriano Salaroli, hématologue à l’Institut Jules Bordet.
« Elles se caractérisent par une prolifération excessive : des globules blancs dans la leucémie myéloïde chronique1, des plaquettes dans la thrombocytémie essentielle, ou des globules rouges dans la maladie de Vaquez2. » Une autre forme est la myélofibrose, où globules blancs, globules rouges et plaquettes peuvent être augmentés ou diminués selon le phénotype de la maladie3.
Des cancers du sang atypiques
Ces maladies sont classées parmi les cancers du sang, même si leur évolution diffère de l’imaginaire collectif. «On ne parle pas de métastases ni de chimiothérapie intensive», précise le spécialiste. Certaines formes, relativement bénignes, permettent de vivre longtemps avec un suivi adapté. D’autres nécessitent des traitements lourds, comme une greffe de cellules souches1,2,3.
La fatigue persistante, les sueurs nocturnes, les démangeaisons, une perte de poids inexpliquée ou la sensation d’un estomac qui se remplit trop vite doivent alerter.
Dr Adriano Salaroli, hématologue à l’Institut Jules Bordet
La difficulté réside dans le repérage des symptômes, souvent discrets. « La fatigue persistante, les sueurs nocturnes, les démangeaisons, une perte de poids inexpliquée ou la sensation d’un estomac qui se remplit trop vite doivent alerter », insiste le Dr Salaroli. « Dans ce cas, une simple prise de sang peut révéler une anomalie et permettre d’orienter rapidement le patient vers un centre spécialisé. »1,2,3
Des traitements révolutionnés
Depuis les années 2000, les options thérapeutiques se sont profondément transformées. « Dans la leucémie myéloïde chronique, l’arrivée des inhibiteurs de tyrosine kinase a tout changé », souligne l’hématologue. « Nos patients retrouvent une espérance de vie quasi normale avec une simple gélule quotidienne. Dans la myélofibrose, les inhibiteurs de JAK permettent, dans de nombreux cas, de restituer à nos patients une qualité de vie optimale3. Enfin, j’espère que nous disposerons bientôt en Belgique plus facilement de formes d’immunothérapie comme l’interféron, un traitement utile dans tous les NMP. »1,2,3
Il a fallu que je fasse un AVC pour que les médecins s’alertent.
Christophe Vanden Broeck, atteint d’une polyglobulie de Vaquez
Mais les NMP, même silencieux, peuvent avoir des conséquences lourdes : thromboses, embolies pulmonaires, infarctus, ou transformation en formes plus agressives. « Ce sont des maladies avec lesquelles on doit apprendre à vivre. Mais il est crucial qu’elle soit rapide et assurée dans des centres experts1,2,3 », conclut le Dr Salaroli.
1. Jabbour, Kantarjian 2024: Chronic myeloid leukemia: 2025 update on diagnosis, therapy, and monitoring
2. Tefferi et al 2020: Polycythemia vera and essential thrombocythemia: 2021 update on diagnosis, risk-stratification and management
3. Tefferi et al 2023. Primary myelofibrosis: 2023 update on diagnosis, risk-stratification, and management
Témoignage
Vivre avec un cancer du sang rare : NMP Belgique veut briser l’isolement
Les néoplasmes myéloprolifératifs (NMP) sont des cancers du sang rares. Maladies chroniques et évolutives, elles se développent souvent dans l’ombre : les symptômes, démangeaisons après la douche, fatigue, troubles visuels, paraissent bénins et retardent le diagnostic.
« Il a fallu que je fasse un AVC pour que les médecins s’alertent », témoigne Christophe Vanden Broeck, atteint d’une polyglobulie de Vaquez diagnostiquée en 2020.
Pour lui et son épouse, Cécile Belvaux, ce choc a rapidement mené à un constat. « Les patients francophones en Belgique n’avaient aucune association dédiée. Nous avons décidé de créer NMP Belgique pour informer, soutenir et représenter les malades. » L’ASBL, fondée il y a trois ans, se veut un relais accessible : site internet, groupe Facebook, webinaires, séminaires et bientôt le concept « Allo Hémato », des capsules en ligne où des spécialistes répondent aux questions des patients.
L’annonce d’un cancer du sang est difficile à encaisser. Beaucoup de malades se sentent seuls, d’autant que leur entourage peine parfois à comprendre une pathologie invisible. « Quand on dit qu’on a un cancer, mais qu’on garde bonne mine, qu’on ne perd pas ses cheveux, les gens doutent un peu », confie Christophe. Le contact avec d’autres patients devient alors essentiel.
Les obstacles restent nombreux. D’abord, la méconnaissance de la maladie. « Si un patient décrit des démangeaisons après la douche, un médecin pense rarement à un NMP », regrette Cécile. Sensibiliser les généralistes à ces signaux est l’une des priorités. Autre défi : l’accès aux traitements. Certains médicaments efficaces sont difficiles à obtenir ou ne sont remboursés que dans des conditions très restrictives. Enfin, les pénuries récurrentes inquiètent : « Il y a deux ans, j’ai failli manquer de mon traitement quotidien », se souvient Christophe.
Enfin, l’association plaide pour que les maladies rares soient mieux reconnues et que les patients bénéficient rapidement des traitements adaptés. « Un patient bien informé et bien pris en charge vit mieux sa maladie et coûte moins cher à la société », conclut Cécile.
Cet article a été réalisé en collaboration avec GlaxoSmithKline.
NP-BE-MMU-ADVR-250003| Septembre 2025
