Dans le contexte des perspectives liées au Plan National Maladies Rares et des défis rencontrés par les patients, Ipsen œuvre au développement de traitements innovants.
Catherine Abi-Habib
Directrice Générale Belgique et Luxembourg chez Ipsen
Dans le monde, entre 350 et 400 millions de personnes souffrent d’une maladie rare. Mais chacune de ces maladies, on en dénombre environ 7000, n’impacte pas plus de 5000 à 10000 personnes. Certaines maladies sont si rares qu’il n’y a pas plus de quelques centaines, voire même quelques dizaines de patients au niveau mondial. « Le défi principal est donc que ces patients sont difficiles à identifier et qu’on sait peu de choses sur eux, rendant difficile un large essai clinique, alors que ces mêmes essais cliniques peuvent mener à l’approbation de nouveaux traitements. De même, ces maladies sont souvent génétiquement complexes et nécessitent des diagnostics avancés pour les comprendre. Sans infrastructure dédiée, comme des centres spécialisés, les patients risquent un diagnostic retardé, avec des conséquences significatives sur leur qualité de vie », explique Catherine Abi-Habib, Directrice Générale Belgique et Luxembourg chez Ipsen.
« Notre mission est de surmonter ces défis en matière de développement de traitements des maladies rares et d’amener ces traitements vers les patients. Ainsi, nos traitements couvrent plusieurs maladies, dont six figurent sur la liste de l’INAMI des besoins médicaux non rencontrés. Nos essais cliniques contribuent à développer un savoir scientifique et à proposer de nouvelles options aux patients, leur permettant, à eux et à leurs familles, de reprendre espoir. Au final, ces initiatives sont profitables à la société et à l’économie, grâce à ce savoir accru. »
Le défi des processus régulateurs
Concernant la Belgique, les patients sont-ils mieux lotis par rapport à d’autres pays européens, compte tenu du marché limité et des processus régulateurs qui ne favorisent pas toujours le remboursement de ces traitements ? Catherine Abi-Habib distingue deux réalités : « De manière générale, la longueur du diagnostic -jusqu’à 5 ans- reste un défi majeur pour le patient, qui est parfois mal diagnostiqué et doit multiplier les consultations, alors que, pendant ce temps-là, sa maladie s’aggrave et sa qualité de vie se détériore, avec des opportunités d’intervention perdues. Au-delà de ce défi global, l’accès à des traitements innovants est encore à améliorer en Belgique : cela peut prendre jusqu’à 600 jours pour l’approbation du remboursement d’un traitement. Comparé à certains de nos voisins, c’est presque quatre fois plus long qu’en Allemagne, et beaucoup plus long comparé aux Pays-Bas et au Luxembourg. De plus, c’est trois fois plus long que les 180 jours recommandés dans les directives de transparence européenne ! »
Le défi principal est donc que ces patients sont difficiles à identifier et qu’on sait peu de choses
sur eux, rendant difficile un large essai clinique, alors que ces mêmes essais cliniques peuvent mener à l’approbation de nouveaux traitements.
Autres chiffres interpellants : « Il faut en moyenne 562 jours entre l’autorisation de mise sur le marché et la disponibilité effective en Belgique des médicaments orphelins pour les patients, contre 45 jours en Allemagne. Entre 2020 et 2023, seulement 47 % des médicaments approuvés par l’agence européenne des médicaments pour les maladies rares ont été disponibles en Belgique, contre 89 % en Allemagne. Nous pouvons clairement faire mieux en Belgique. Certes, il est impératif que les décideurs politiques explorent des solutions pour faciliter un meilleur dialogue avec les compagnies concernées et fournir des accords de gestion d’accès et des participations à divers modèles de collaboration. Cette volonté existe et la dynamique politique croissante autour du Plan National Maladies Rares pourrait y contribuer. »
Dialogue et flexibilité
Pour Catherine Abi-Habib, il est évident que mieux cibler les efforts permettra de mieux soutenir les patients et leurs familles. En commençant par une meilleure flexibilité : « Nous pourrions adapter notre évaluation du remboursement des médicaments orphelins, en tenant compte des limitations évidentes liées à la petite taille des populations concernées par ces maladies très rares. Lorsque nous définissons les données requises et le niveau de preuve exigé, nous pourrions également davantage prendre en considération ces populations très restreintes et, par conséquent, autoriser des accords d’accès plus longs ou plus souples, nous permettant ainsi de disposer de plus de temps pour recueillir les données nécessaires à un accès complet et, ce faisant, d’exclure les comparateurs utilisés hors indication. »
Et de poursuivre sa réflexion : « En Belgique, il arrive que des médicaments soient commercialisés et utilisés en dehors de leur indication officielle. Dans ces situations, des données peuvent certes exister pour soutenir l’intérêt clinique de cette utilisation, mais ces preuves n’ont pas fait l’objet d’une évaluation réglementaire. Or, les patients méritent mieux : ils méritent que l’on recueille des données approuvées par les autorités réglementaires sur l’impact de ce traitement, avant de leur prescrire un médicament hors indication et de se voir potentiellement privés d’une innovation répondant spécifiquement à leurs besoins.
« Un accès plus rapide aux médicaments innovants grâce à la procédure Early and Equitable Fast Access (EEFA), entrée en vigueur ce 1er janvier, constitue un progrès, mais les contraintes budgétaires, régulatoires et politiques nationales belges en matière de soins de santé jouent également un rôle. Nous demandons aux décideurs d’envisager de se concentrer sur les maladies rares présentant les besoins médicaux non satisfaits les plus importants, tels que définis dans la liste des besoins médicaux non rencontrés de l’INAMI. »
Tout commence donc par une vision partagée des objectifs. « Chez Ipsen, nous sommes convaincus que chaque patient mérite de vivre pleinement sa vie. Nous souhaitons encourager un dialogue plus approfondi, nous positionner comme un partenaire dans ce débat et nous sommes prêts à soutenir les décideurs politiques afin qu’ils saisissent cette opportunité, concrétisée par la nouvelle dynamique politique du Plan National Maladies Rares, pour relever les nombreux défis rencontrés par les patients tout au long de leur parcours de soins. Ce dialogue accru ne peut qu’être bénéfique, mais il passe aussi par être davantage à l’écoute des patients et de leur famille, car ils sont les premiers concernés », conclut Catherine Abi-Habib.
Cet article a été rédigé avec le soutien d’Ipsen.
Son contenu a été élaboré de manière indépendante par un auteur externe. ALLSC-BE-000412 | February 2026
