Fondée en 2008, argenx est une société internationale d’immunologie qui développe des thérapies potentielles innovantes pour améliorer la vie des personnes souffrant de maladies auto-immunes graves, telles que la myasthénie et la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC).
Texte : Joris Hendrickx
« Il y a d’importants besoins non satisfaits chez les patients souffrant de myasthénie auto-immune »
La myasthénie auto-immune se manifeste par, entre autres, un ptosis asymétrique, une diplopie, des expressions faciales limitées et des difficultés de mastication, de déglutition et d’articulation. Sans traitement, le patient subit des dommages de plus en plus irréparables et la maladie peut même être mortelle. Plus d’informations auprès du professeur Jan De Bleecker, chef de la clinique de neurologie de l’UZ Gent et de l’AZ Sint-Lucas Gent.
Qu’est-ce que la myasthénie auto-immune et à quel point est-elle dangereuse ?
« La myasthénie auto-immune est une maladie dans laquelle la transmission des stimuli du nerf moteur au muscle est perturbée par la présence d’anticorps qui empêchent les récepteurs de capter les stimuli nerveux. Normalement, la transmission des influx entre le nerf et le muscle est assurée par une substance chimique (l’acétylcholine) produite par les terminaisons nerveuses et qui se lie ensuite à des récepteurs spécifiques dans le muscle. À cause des anticorps, l’acétylcholine ne peut pas stimuler suffisamment de récepteurs, ce qui explique que les muscles ne fonctionnent pas ou pas assez et se fatiguent rapidement. La nature et la gravité des symptômes peuvent varier d’une personne à l’autre, mais il existe un risque d’atteinte des muscles respiratoires qui, couplé au risque de suffocation, peut entraîner une pneumonie, qui peut être mortelle. »
Quel est l’impact de la maladie sur la vie quotidienne des patients ?
« Les symptômes de la myasthénie auto-immune varient d’un jour à l’autre et fluctuent au cours d’une même journée. Il est donc souvent très difficile de poser un diagnostic, et l’entourage des patients est parfois peu compréhensif. Sur le plan professionnel, cela entraîne également des difficultés : les patients peuvent parfois travailler normalement pendant quelques heures ou quelques jours, puis plus du tout. En outre, les effets secondaires des médicaments classiques sont un fardeau pour les patients. »
Comment la maladie est-elle traitée aujourd’hui ?
« Nous soignons les symptômes en utilisant des médicaments pour que l’acétylcholine puisse rester liée au récepteur plus longtemps, ce qui allonge son temps d’action. Cela ne change rien aux causes de la maladie mais, pour de nombreux patients, cela améliore leur situation. Nous inhibons également le système immunitaire avec de la cortisone et d’autres médicaments immunosuppresseurs. Cette stratégie est efficace chez la plupart des patients, mais elle est accompagnée d’effets secondaires (prise de poids, hyperpilosité, problèmes gastriques, ostéoporose, risque accru de contracter d’autres maladies, etc.). »
« Par ailleurs, il faut commencer le traitement à temps. Plus on attend, moins l’effet est important et plus la maladie entraîne des dommages irréparables. Malheureusement, il faut de longs mois pour que ces médicaments soient efficaces. Quelque 10 à 15 % des patients ressentent même peu l’effet des médicaments, tandis que d’autres subissent des effets secondaires intolérables ou ne peuvent pas prendre certains médicaments en raison de comorbidités telles que le diabète, ou en cas de (désir de) grossesse. »
Les traitements actuels sont-ils suffisants pour les patients atteints de myasthénie auto-immune ?
« Il y a d’importants besoins non satisfaits chez les patients souffrant de myasthénie auto-immune. Malgré les traitements actuels, certains patients ne constatent que peu d’amélioration ou présentent des effets secondaires graves. Pour eux, il est nécessaire d’avoir accès à de nouvelles et meilleures alternatives. »
« La PIDC peut facilement être confondue avec d’autres maladies »
La polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) est une maladie neurologique rare qui touche les terminaisons nerveuses des bras et des jambes (le système nerveux périphérique). « Sans traitement correct et commencé à temps, la maladie peut entraîner beaucoup de dommages irréparables. Malheureusement, le diagnostic est souvent difficile », explique le Pr Kristl Claeys, neurologue à l’UZ Leuven.
Comment se développe la PIDC et comment évolue-t-elle ?
« En cas de PIDC, le système immunitaire fabrique des anticorps contre notre propre corps, et plus précisément contre la gaine de myéline (l’enveloppe qui protège les nerfs). C’est une maladie acquise, mais on ignore ce qui la déclenche. La PIDC est chronique, ce qui signifie qu’elle se manifeste sur le long terme et de manière progressive. »
Quels en sont les symptômes les plus fréquents ?
« Une faiblesse musculaire, une perte de force et des troubles sensoriels sont des symptômes fréquents. Dans les jambes, cela se manifeste par des troubles de la marche (trébuchements, difficultés à marcher, problèmes d’équilibre, etc.), qui obligent souvent les patients à utiliser des aides à la marche, voire une chaise roulante. Dans les mains, la maladie perturbe la motricité fine, de sorte que les patients ont du mal à écrire et à taper au clavier, par exemple. En outre, les patients souffrent d’une diminution des sensations, de douleurs et de fourmillements dans les pieds, les jambes et les mains. Les crampes et la fatigue sont également fréquentes. »
La PIDC est une maladie neurologique rare qui touche les terminaisons nerveuses des bras et des jambes.
Quels sont les défis sur le plan diagnostique ?
« La PIDC peut facilement être confondue avec d’autres maladies. Son diagnostic nécessite un examen clinique ainsi que des examens de la conduction nerveuse, des analyses de sang et parfois une ponction lombaire. En raison de ces difficultés liées au diagnostic, il arrive que les patients ne reçoivent pas le traitement approprié pendant une longue période. Or plus le traitement tarde, plus la maladie peut entraîner des dommages permanents aux nerfs. »
Quel est l’impact sur la vie des patients ?
« Ce sont surtout la diminution de la mobilité et le mauvais fonctionnement des mains qui ont un impact important sur la vie quotidienne des patients. Bon nombre d’entre eux sont régulièrement, voire définitivement, incapables de travailler. Par ailleurs, les traitements hospitaliers peuvent également être une source d’absentéisme. »
En quoi consiste le traitement de la PIDC ?
« La PIDC est une maladie chronique, et donc incurable. En termes de traitements médicamenteux, nous pouvons administrer de la cortisone ou d’autres immunosuppresseurs qui inhibent le système immunitaire, mais ils ont aussi beaucoup d’effets secondaires et leur action est lente. Ensuite, il y a les immunoglobulines intraveineuses, administrées toutes les 4 à 8 semaines à l’hôpital. Enfin, il y a la plasmaphérèse, au cours de laquelle un appareil purifie le sang du patient des substances qui jouent un rôle dans la maladie. En termes de thérapies non médicamenteuses, la physiothérapie et la kinésithérapie sont très importantes pour continuer à faire travailler les muscles. »
« Des études cliniques sont actuellement en cours, y compris avec de nouveaux médicaments dont le mécanisme d’action diffère de celui des médicaments existants. Nous attendons avec intérêt les résultats des études en cours et espérons qu’elles pourront aider les patients qui ne réagissent pas bien aux traitements actuels ou qui présentent beaucoup d’effets secondaires. »