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L’interférence par ARN : une avancée pour les patients atteints de maladies rares

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Les protéines sont à la base de tous les processus cellulaires, dont ceux impliqués dans les maladies.
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Les protéines sont à la base de tous les processus cellulaires, dont ceux impliqués dans les maladies.

L’interférence par ARN constitue une classe prometteuse de médicaments qui pourrait offrir de nouvelles perspectives à de nombreux patients atteints de maladies graves ou rares. Explications de Julien Patris et Sébastien Tilleux, respectivement Country Business Lead et Benelux Medical Lead d’Alnylam.

Texte : Joris Hendrickx – photos : Alnylam

L’interférence par ARN

Julien Patris, Country Business Lead BeLux Alnylam.

Julien Patris : « Alnylam a été fondée à Cambridge en 2002, avec une vision et un seul objectif : convertir une découverte scientifique majeure récompensée par le prix Nobel de médecine, à savoir l’interférence par ARN (ARNi), en un nouveau type de médicaments. » 

Sébastien Tilleux : « Le phénomène biologique appelé ARNi a été observé pour la première fois en 1990 sur des végétaux. Le prix Nobel de 2006 témoigne du grand intérêt qui existait déjà à l’époque pour une application clinique de l’ARNi. L’intérêt pour ce phénomène s’est accentué en 2001, lorsque la revue ‘Nature’ a publié des résultats confirmant le principe de silençage du gène par siRNA (small interfering RNA) chez les mammifères. »

 J. P. : « Nous possédons aujourd’hui trois médicaments autorisés, et nous pouvons réellement parler d’une nouvelle catégorie de médicaments. Ils sont le fruit de 18 années de recherche et de plus de 3,5 milliards d’euros investis dans ces recherches. Et il y a encore beaucoup de travail. »

S’attaquer aux causes de la maladie 

Sébastien Tilleux, Benelux Medical Lead Alnylam.

S. T. : « Bon nombre de maladies graves et potentiellement mortelles sont provoquées par la présence de protéines pathogènes ou simplement défectueuses. L’ARNi est un mécanisme naturel des cellules permettant de freiner la formation de protéines produites par l’ARN messager (ARNm). L’ARNi est non seulement une avancée pour notre compréhension de la régulation des gènes au niveau de nos cellules, mais elle a aussi permis de repousser les limites du développement de nouveaux médicaments. » 

J. P. : « Alors que les médicaments existants agissent sur les effets des protéines pathogènes, les traitements ARNi fonctionnent en amont de ces mécanismes en ciblant la cause de la maladie et en inhibant la production de ces protéines pathogènes. »

Focalisation sur les maladies rares aux besoins médicaux non satisfaits 

S. T. : « Notre technologie nous permet d’aider des patients présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits qui peuvent avoir un effet dévastateur sur leur espérance et leur qualité de vie. » 

 J. P. : « Le modèle d’innovation d’Alnylam montre bien l’importance de l’innovation face aux maladies rares et son influence positive sur l’innovation médicale de manière générale. Nous avons des programmes de recherche sur les maladies cardiovasculaires et les troubles du métabolisme, les maladies infectieuses et, depuis peu, les maladies du système nerveux central et du système oculaire, et même la covid-19. »

L’ARNm est une copie d’une portion de l’ADN correspondant à un ou plusieurs gènes.
L’ARNi permet le silençage d’un gène en détruisant son ARNm.

La Belgique, moteur essentiel de la recherche 

J. P. : « Ces dernières années, grâce à son expertise médicale et scientifique, la Belgique est devenue de plus en plus importante pour nos essais cliniques. Nous entretenons de nombreuses collaborations avec des centres d’expertise belges et d’autres partenaires, dont une quinzaine d’hôpitaux. » 

S. T. : « Nous travaillons aussi en étroite collaboration avec les pouvoirs publics pour faire en sorte que nos thérapies soient proposées aux patients le plus rapidement et avec le moins d’obstacles possible. C’est essentiel, vu qu’elles couvrent des maladies graves pour lesquelles peu de traitements sont disponibles. »

L’ARNi est une avancée qui a permis de repousser les limites du développement de médicaments.

Un moment déterminant pour la croissance en Belgique 

J. P. : « C’est un moment crucial pour Alnylam. Notre capacité à nous développer en Belgique reste intrinsèquement liée à l’accès à nos traitements dans ce pays et à notre capacité à trouver un accord avec les autorités concernées. Dans cette perspective, Alnylam est résolue à faire preuve d’autant d’innovation en matière d’accès qu’en ce qui concerne la recherche. »

« C’est ainsi que notre CEO, en collaboration avec 70 acteurs du domaine de la biotechnologie, a plaidé en faveur d’un nouveau pacte social entre le secteur biotechnologique, les pouvoirs publics et la société civile. J’espère que des discussions de ce genre seront possibles en Belgique, d’autant plus que la Belgique est un vivier croissant de futurs champions de la biotechnologie. »


CORP-BEL-00007 / VERSION DÉC 2020 

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